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El nuevo tratamiento para la fibrosis quística es prometedor

DOMINGO, 17 de mayo de 2015 (HealthDay News) - La combinación de dos medicamentos que se dirigen a la causa genética más común de la fibrosis quística mejora la función pulmonar en personas con la enfermedad. La terapia combinada también redujo la tasa de infecciones pulmonares y otros problemas, según un nuevo estudio.

Los dos medicamentos se llaman ivacaftor y lumacaftor. Ivacaftor ya está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para tratar a ciertas personas con fibrosis quística, según los investigadores.

"Hace solo unos años, ivacaftor se convirtió en el único fármaco aprobado por la FDA para el defecto genético en la fibrosis quística. Pero nuestro estudio demostró que la combinación de ivacaftor y lumacaftor ayuda a los pacientes con la mutación más común de la fibrosis quística. Este es un avance emocionante ", dijo el coautor del estudio, Dr. Susanna McColley en un comunicado de prensa del Hospital de Niños Ann & Robert H. Lurie de Chicago. Ella es la directora asociada del Centro de Fibrosis Quística del hospital.

La fibrosis quística es una enfermedad genética que hace que se forme un moco espeso y pegajoso en los pulmones, el páncreas y otros órganos. De acuerdo con la American Lung Association, las personas con la afección tienen una expectativa de vida más corta de lo normal.

El estudio actual fue un ensayo clínico internacional de fase 3. Incluyó a más de 1.100 personas con fibrosis quística. Tenían 12 años o más.

Los investigadores encontraron que 24 semanas de terapia combinada de lumacaftor-ivacaftor eran seguras y efectivas para las personas con dos copias de una mutación del gen de la fibrosis quística particular llamada F508del. Esta mutación se encuentra en casi la mitad de los pacientes con la enfermedad, dijeron los autores.

El estudio fue publicado en línea el 17 de mayo en el New England Journal of Medicine .

"Estos hallazgos beneficia a alrededor de 15,000 pacientes solo en los EE. UU. ", dijo McColley, quien también es profesor de pediatría en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern.

" Se han logrado progresos significativos con terapias de apoyo para la fibrosis quística, desarrollando tratamientos que abordan la genética subyacente la causa ha sido un desafío ", explicó.

" Necesitaremos más análisis y datos a más largo plazo para ver si este tratamiento puede alterar el curso de la enfermedad y extender aún más la esperanza de vida de nuestros pacientes ", dijo McColley.

Un panel asesor de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. Se reunió el 12 de mayo para considerar los resultados de este estudio. Este panel recomendará si la FDA debe o no aprobar la terapia combinada.

Más información

La American Lung Association tiene más información sobre la fibrosis quística.


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